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兒科醫(yī)院內(nèi)，一位小朋友身上布滿皮疹，隨之帶來(lái)的紅腫、癢、痛等癥狀令他在父母的懷中掛滿了淚珠，7年多來(lái)父母因?yàn)楹⒆硬∏榈碾y治和反復(fù)充滿焦慮。大家都以為這只是一種常見的過(guò)敏性皮炎，但為什么常規(guī)藥物無(wú)法有效控制這位患兒炎癥的反復(fù)發(fā)作呢？
這一奇怪的現(xiàn)象引起了智澤童康生物醫(yī)藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱“智澤童康”）科學(xué)顧問(wèn)團(tuán)隊(duì)的注意。顧問(wèn)團(tuán)隊(duì)通過(guò)對(duì)患兒遺傳學(xué)及免疫學(xué)的數(shù)據(jù)進(jìn)行分析，發(fā)現(xiàn)了導(dǎo)致皮膚炎癥通路異常激活的全新通路和靶向治療藥物。治療建議被臨床醫(yī)生采納，患兒的皮膚炎癥得到有效緩解。
這一經(jīng)典的精準(zhǔn)診療案例體現(xiàn)出相同疾病表型背后復(fù)雜多變的病理機(jī)制，對(duì)疾病發(fā)生機(jī)制科學(xué)的理解則是解決兒童罕見和重大慢病的根本所在。
2千億市場(chǎng)等待發(fā)掘，
“十四五”規(guī)劃明確提出
據(jù)第七次全國(guó)人口普查數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)兒童總量超過(guò)2.5億人。在此基礎(chǔ)上，伴隨“三胎政策”的開放，兒童藥市場(chǎng)需求還會(huì)隨之?dāng)U大，預(yù)計(jì)規(guī)模將超過(guò)2000億元。
“十四五”規(guī)劃的方向中明確提出：建立國(guó)家級(jí)的兒童生長(zhǎng)、早期發(fā)展、青春期健康與性發(fā)育、營(yíng)養(yǎng)性疾病、重大慢性疾病的生物樣本資源庫(kù)和數(shù)據(jù)信息庫(kù)；實(shí)現(xiàn)兒童生長(zhǎng)發(fā)育相關(guān)疾病遺傳學(xué)診斷、系統(tǒng)化監(jiān)測(cè)、標(biāo)準(zhǔn)化診治等一批重點(diǎn)技術(shù)突破和治療新技術(shù)新產(chǎn)品的研發(fā)；強(qiáng)化兒童生長(zhǎng)發(fā)育領(lǐng)域基礎(chǔ)研究和科技成果轉(zhuǎn)化能力。
從這些針對(duì)兒童成長(zhǎng)健康的規(guī)劃中，我們不難看出，治愈疾病要“趁早”。許多成人的重大慢病在兒童時(shí)期就可以通過(guò)有效的診斷去預(yù)防干預(yù)，例如兒童時(shí)期若患有炎癥性腸病，其將來(lái)患結(jié)腸癌的風(fēng)險(xiǎn)普遍比正常人高幾十上百倍。但我們卻可以通過(guò)遺傳篩查等新的治療手段去預(yù)防，讓人們不僅在童年收獲健康，也減少成年時(shí)期患病的風(fēng)險(xiǎn)。
奧地利心理學(xué)家阿爾弗蕾德?阿德勒也曾說(shuō)過(guò)：“幸運(yùn)的人，一生都在被童年治愈”。那么，我們應(yīng)該怎么將這些診療手段落于實(shí)處？一起來(lái)看看智澤童康如何從遺傳學(xué)和免疫學(xué)角度為新生兒和兒童疾病提供個(gè)性化診療方案，助力兒童健康成長(zhǎng)。
科學(xué)家聯(lián)盟樹立技術(shù)壁壘，
知識(shí)產(chǎn)權(quán)獲IPR Daily認(rèn)可
智澤童康成立于2021年，首席科學(xué)顧問(wèn)張玉霞教授畢業(yè)于中國(guó)科學(xué)院大學(xué)，曾先后在劍橋大學(xué)和沃爾特伊麗莎?霍爾醫(yī)學(xué)研究所從事基礎(chǔ)免疫學(xué)和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究，主持多個(gè)國(guó)家級(jí)和省部級(jí)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究項(xiàng)目。CEO楊彬曾任職于中國(guó)遠(yuǎn)大集團(tuán)，歷任集團(tuán)內(nèi)部藥品生產(chǎn)企業(yè)GM、CEO，負(fù)責(zé)企業(yè)研發(fā)、生產(chǎn)、質(zhì)量等內(nèi)部管理工作及全國(guó)銷售管理工作。
2016年4月，張玉霞教授回國(guó)組建免疫研究實(shí)驗(yàn)室，從事兒童免疫相關(guān)疾病的發(fā)生機(jī)制、遺傳易感因素以及預(yù)防和治療策略研究。她和團(tuán)隊(duì)曾利用社區(qū)隊(duì)列證實(shí)食物過(guò)敏的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)可以實(shí)現(xiàn)出生預(yù)警（《Science Translational Medicine》，2016），并利用真實(shí)世界疾病隊(duì)列發(fā)現(xiàn)了治療兒童腸道炎癥（《Cell》，2019）和新生兒膽道閉鎖 （《Cell》，2020）的新方法。
2021年初，智澤童康創(chuàng)立，旨在聯(lián)合產(chǎn)業(yè)人士將這些有意義的科學(xué)發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為可預(yù)防及治療兒童罕見病及重大慢病的服務(wù)與產(chǎn)品。
值得一提的是，智澤童康初創(chuàng)便迅速建立了屬于公司的“科學(xué)家聯(lián)盟”，這既是智澤童康在技術(shù)和經(jīng)驗(yàn)方面的優(yōu)勢(shì)，同時(shí)也為公司造就了較高的行業(yè)壁壘。
“科學(xué)家聯(lián)盟”包含首席科學(xué)顧問(wèn)張玉霞教授；聯(lián)席科學(xué)顧問(wèn)白凡教授，曾先后在牛津大學(xué)、大阪大學(xué)和北京大學(xué)從事生物信息交叉領(lǐng)域轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究；聯(lián)席科學(xué)顧問(wèn)劉銘教授，致力于從胚胎發(fā)育學(xué)的視角并借助腫瘤遺傳學(xué)、分子生物學(xué)、生物信息學(xué)等研究手段，探索腫瘤發(fā)生發(fā)展及耐藥復(fù)發(fā)的分子機(jī)制；聯(lián)席科學(xué)顧問(wèn)張彥，在免疫相關(guān)罕見病及重大慢病的遺傳篩查及致病機(jī)理研究方面有豐富經(jīng)驗(yàn)。
公司全職團(tuán)隊(duì)在多組學(xué)生物信息分析，靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)與驗(yàn)證，產(chǎn)品開發(fā)與質(zhì)量管理，知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)等領(lǐng)域產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗(yàn)豐富。公司以數(shù)據(jù)服務(wù)分析平臺(tái)、高通量靶點(diǎn)篩選和功能驗(yàn)證平臺(tái)、產(chǎn)品化研發(fā)注冊(cè)平臺(tái)三個(gè)方向，打通從基礎(chǔ)研究到產(chǎn)品上市的各個(gè)環(huán)節(jié)，助力最終產(chǎn)品的上市。智澤童康已與百濟(jì)神州達(dá)成戰(zhàn)略合作，入駐百濟(jì)神州廣州生物島創(chuàng)新中心。2021年底，智澤童康知識(shí)產(chǎn)權(quán)總監(jiān)童欣獲得了“2021年度的40位40歲以下企業(yè)知識(shí)產(chǎn)權(quán)精英”的殊榮，體現(xiàn)了公司對(duì)知識(shí)產(chǎn)權(quán)的重視。
底層邏輯互通加速IP可遷移性，
學(xué)科交叉鑄成技術(shù)壁壘
不難看出，智澤童康是一家學(xué)科高度交叉互融的兒童疾病診療一體化解決方案提供者。智澤童康生物信息團(tuán)隊(duì)擅長(zhǎng)基因組、單細(xì)胞轉(zhuǎn)錄組、空間轉(zhuǎn)錄組、表觀遺傳組、代謝修飾組多組學(xué)數(shù)據(jù)解析，擅長(zhǎng)利用不同的生物統(tǒng)計(jì)與機(jī)器學(xué)習(xí)算法，深度挖掘測(cè)序數(shù)據(jù)和臨床大數(shù)據(jù)中的全新的疾病診療相關(guān)靶點(diǎn)。
研發(fā)團(tuán)隊(duì)利用免疫、遺傳、基因編輯、類器官、動(dòng)物模型等技術(shù)手段，結(jié)合高通量藥物篩選平臺(tái)，快速驗(yàn)證疾病診療靶點(diǎn)，持續(xù)產(chǎn)出IP。通過(guò)自研和合作開發(fā)，推進(jìn)產(chǎn)品注冊(cè)上市，實(shí)現(xiàn)商業(yè)價(jià)值與社會(huì)價(jià)值。
目前，智澤童康重點(diǎn)關(guān)注兒童免疫相關(guān)罕見病與重大慢病。與其他容易自愈的疾病相比，上述疾病對(duì)患者和家屬的影響長(zhǎng)遠(yuǎn)，家庭和社會(huì)的醫(yī)療成本高昂。
受到各類免疫相關(guān)慢病影響的患兒占所有新生兒和兒童的40%，其中，消化系統(tǒng)炎癥性疾病累計(jì)影響超過(guò)10%的新生兒和兒童。智澤童康已經(jīng)在兒童膽道閉鎖、巨結(jié)腸、食物過(guò)敏、慢性結(jié)腸炎和炎癥性腸病等多個(gè)消化系統(tǒng)疾病領(lǐng)域建立了一體化解決方案。新靶點(diǎn)治療領(lǐng)域外溢至成人代謝及腫瘤相關(guān)疾病。
雖然疾病一體化診療方案的制定因病而異，但產(chǎn)生疾病解決方案的底層研發(fā)邏輯是相同的。這種相同的方法論促使智澤童康在兒童疾病領(lǐng)域加速布局研發(fā)和診療管線。當(dāng)然，這種看似簡(jiǎn)單又充滿邏輯的通用方法是建立在“會(huì)者不難”的基礎(chǔ)之上。這套邏輯的壁壘有三點(diǎn)：
首先是多學(xué)科的交叉性，從數(shù)據(jù)積累到后續(xù)的實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證，再到產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化，需要一個(gè)配備齊全、協(xié)調(diào)互補(bǔ)的隊(duì)伍；再而是聚焦的兒童疾病領(lǐng)域，科學(xué)家們從遺傳、免疫和發(fā)育的角度在兒童疾病領(lǐng)域有長(zhǎng)期積累；然后是下游產(chǎn)業(yè)方面，布局了精準(zhǔn)診療服務(wù)和藥物研發(fā)雙重管線。
上述所提到的數(shù)據(jù)深挖和解讀，智澤童康也有獨(dú)特的邏輯和能力。目前，智澤童康已經(jīng)打造了數(shù)據(jù)庫(kù)、軟件產(chǎn)品和項(xiàng)目服務(wù)三位一體的數(shù)據(jù)平臺(tái)，為下游診療產(chǎn)品加速落地提供動(dòng)力。
針對(duì)特定疾病的研究，智澤童康會(huì)利用公司自主開發(fā)的專病隊(duì)列管理系統(tǒng)PediManager，對(duì)該疾病隊(duì)列中的臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行結(jié)構(gòu)化處理，這有利于合作醫(yī)院和臨床科室對(duì)特定疾病隊(duì)列進(jìn)行更高效便捷的管理，另一方面也可以幫助科研團(tuán)隊(duì)充分認(rèn)識(shí)未被滿足的臨床需求，解決真實(shí)臨床關(guān)切。
在這個(gè)基礎(chǔ)上，公司內(nèi)部專業(yè)的生物信息團(tuán)隊(duì)可提供如單細(xì)胞轉(zhuǎn)錄組學(xué)、空間轉(zhuǎn)錄組學(xué)、家系外顯子、GWAS等多組學(xué)的技術(shù)服務(wù)，對(duì)該疾病在分子層面進(jìn)行多維度的描繪和分析，整合臨床數(shù)據(jù)和多組學(xué)數(shù)據(jù)，實(shí)現(xiàn)對(duì)疾病知識(shí)圖譜的刻畫，并在其中發(fā)現(xiàn)潛在的診斷標(biāo)志物或者治療靶點(diǎn)。
智澤童康以技術(shù)優(yōu)勢(shì)與臨床團(tuán)隊(duì)緊密合作，共同搭建包含多個(gè)信息維度的專病隊(duì)列數(shù)據(jù)庫(kù)PediOmics，解決兒童免疫相關(guān)罕見病及重大慢病未被滿足的臨床需求，并面向兒童進(jìn)行診療產(chǎn)品開發(fā)，最終助力兒童健康成長(zhǎng)。我們期待智澤童康能夠逐步攻克兒童疾病領(lǐng)域的各個(gè)難關(guān)，助力建設(shè)健康中國(guó)。
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